北京一般治疗白癜风多少钱 http://pf.39.net/bdfyy/#临空行业分析#栏目第五期与您相约与您分享生物医药行业临空行业分析
基因治疗（一）临空行业分析
基因治疗（二）五、基因治疗在不同适应症的具体应用
基因治疗的临床应用主要集中在肿瘤和遗传性疾病（罕见病）领域，此外，基因疗法用于治疗艾滋病的临床实验也在开展中。
（一）肿瘤
在肿瘤领域的应用，主要是通过在体外基因改造T细胞，通过CAR-T或者TCR-T的形式，再把基因改造后的T细胞回输到患者体内，让改造后的T细胞攻击癌细胞，从而达到治疗肿瘤的目的。由于该种疗法是通过改造免疫细胞从而使免疫细胞具备对抗肿瘤的能力，因此具有治疗多种肿瘤的潜力。目前已有产品对血液瘤的治疗效果较好，而实体瘤效果较差，主要原因是实体瘤的肿瘤微环境等原因阻碍了免疫细胞与肿瘤细胞的接触，不可因此否认基因治疗的作用。
1.CAR-T：“离体”基因治疗目前最成功的应用
CAR-T（ChimericAntigenReceptorT-Cell），中文全称叫做嵌合抗原受体T细胞。简单地说，是通过基因改造技术，在T细胞（人体内一种重要的免疫细胞）上加入一个嵌合抗原受体，其主要是由胞外抗原结合区、跨膜链接区和胞内信号区三个部分组合，从而让免疫T细胞不仅能够特异性地识别癌症细胞，同时可以激活T细胞杀死癌症细胞。CAR-T技术治疗癌症的过程，主要是四个步骤：1）T细胞的收集、活化；2)T细胞的体外基因转导：通过基因工程技术，让CAR嵌合到T细胞上；3）构建好的CAR-T细胞的体外增值培养；4）CAR-T的回输和患者的观测。
CAR-T治疗操作流程
资料来源：NatureReviewsClinicalOncology
（1）CAR-T细胞治疗优势明显
CAR-T疗法是对传统肿瘤治疗方案的补充，在多个方面具有明显优势。以白血病为例，目前主要的治疗方案是放/化疗以及靶向药物。与放/化疗“杀敌一千，自损八百‖的副作用相比，靶向药物主要杀伤肿瘤细胞，因此副作用要小得多，但治疗费用也相对高昂。至于那些对靶向药物亦不敏感的白血病患者，CAR-T疗法是最后的选择。基于CAR-T细胞治疗原理上的特点，其优势主要在于（1）利用“抗原-抗体”反应识别肿瘤细胞，具有肿瘤靶向性，对正常组织细胞的误伤较小，也一并解决了肿瘤细胞“免疫逃逸”的问题；（2）由于T细胞取自患者本身，极大程度地避免了免疫排斥的问题。根据诺华之前公布的临床试验数据，其CAR-T疗法对于急性淋巴细胞白血病的缓解率高达80%以上，极大程度地提高了治疗的有效性。我们认为CAR-T疗法的意义在于为那些传统疗法无效的患者提供新的治疗方案，是传统治疗方案的延伸和补充，在白血病上，CAR-T的使用人群主要是罹患难治性、复发性白血病的病人。此外，白血病只是CAR-T临床应用的起点，未来随着技术的不断改进和成熟，CAR-T技术有望在除白血病之外的其他血液肿瘤乃至实体肿瘤的治疗上取得突破，而这些肿瘤目前大多没有较好的治疗方案，这将彻底改变目前肿瘤治疗的格局，拥有很大的成长空间。
（2）CAR-T疗法主要用于治疗血液瘤，如白血病，未来有望在实体瘤取得突破
CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫治疗）是目前“离体”基因治疗在临床上最成功的应用，是较为有效的恶性肿瘤的治疗方式之一。根据是否具有实体形态，肿瘤可分为血液肿瘤和实体瘤两大类。整体来看，血液肿瘤的治疗较实体瘤简单，因此CAR-T技术也首先在血液肿瘤上取得突破，目前已有2款CAR-T产品上市，如诺华的Kymriah（治疗B淋巴细胞白血病/淋巴瘤的孤儿药）和Kite的Yescarta（治疗B淋巴细胞瘤），而基因技术用于实体瘤的治疗难度更大，CAR-T的进展也相对慢一些。
表：已上市的CAR-T产品参数对比
数据来源：FDA，诺华
